За първи път лекарите се опитаха да излекуват слепотата чрез хакване на генома на пациент, използвайки технологията CRISPR.
Асошиейтед прес съобщава, че екип от Института по здравеопазване и наука в Орегон инжектира три капки течност, която доставя фрагменти от ДНК на CRISPR директно в очната ябълка на пациента, с надеждата, че това ще обърне рядко генетично състояние, наречено вродена амавроза на Лебер, което причинява слепота в детска възраст.
„Имаме потенциал хората, които са родени слепи, да виждат“, каза Чарлз Олбрайт, изследовател в Editas Medicine.
Editas е една от биотехнологичните компании, разработила лекарството. “Смятаме, че това може да отвори изцяло нов набор от лекарства, които да помогнат за промяната на вашата ДНК.”
Въпреки че някои генетични състояния могат да бъдат лекувани с конвенционална генна терапия, която замества целия мутирал ген, вместо да го редактира, пациентите с вродена амавроза на Лебер нямат късмет. Генът, свързан с болестта, е твърде голям, за да го замести, затова лекарите се обърнаха към CRISPR, за да коригират мутацията.
„След като една клетка бъде редактирана, тя ще стане постоянна и тази клетка ще продължи, надяваме се, за живота на пациента“, казва Ерик Пиърс, лекар от Университета в Масачузетс, който е работил по проекта.
Докторите ще отнемат около месец, за да разберат дали това лечение е дало резултат. Ако това се случи, екипът планира да редактира генома на още 18 пациенти.
Източници: Снимка: (Виктор Фрейтас / Unsplash)
